第59章 都怪我吧
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第59章 都怪我吧
大白是幸運的。
相比之下，很多孩子只是匆忙來到這個世界打了一個卡，然後就急著走了。
周日淩晨，Menkes病友群的一個家長發了訃告：孩子昨天晚上走了，感謝大家的幫助，感謝小野爸爸給的藥，希望孩子下輩子做一個健康人！
藥，在這些家長心裏，楊登雲給的就是藥，是救命藥。
雖然......有藥了，也留不住孩子。因為這些藥根本解決不了問題，只能在一定範圍內減輕癥狀，延長生命。
病友群裏，最先崩潰的是楊登雲。
自從小野確診，他每時每刻都在擔心小野突然離開。很多次，小野躺在床上沒有動靜，他會顫抖著手伸到他鼻子底下，檢查還有沒有呼吸，直到感受到微弱的鼻息，一顆懸著的心才會放下，可是剛過去幾分鐘，又要重新檢查一遍......
淩晨，看到這個孩子走了的消息，楊登雲緊繃脆弱的神經徹底被扯斷了。
他害怕，害怕下一個在群裏發訃告的人就是他。
最近，楊登雲一直被網絡上的烏煙瘴氣困擾，越想越氣，越氣還越忍不住反覆看，直到罵罵咧咧地累了，才肯放下手機。他心裏始終憋著一股勁兒，不知道可以往哪裏發洩。
游漪昨天已經第一時間告訴楊登雲了，讓他不要太擔心，問題不大。可是，楊登雲現在認的是死理兒，不被追究責任是應該的，他不僅不領情，反而還要口誅筆伐。
他幾乎一夜沒睡，連續發了幾篇長文在公眾號上，抨擊現在的醫療制度不合理。
“孩子需要的組胺酸銅只是一種簡單的化合物，為什麽在國內買不到？”
“很多地方早就頒布了孤兒藥法案，我們的制度體系什麽時候才能跟上？”
“什麽時候才能完善保險賠付機制？除了醫保，還應該有商業保險，不解決報銷問題，誰能吃得起藥？”
“大約1/3的罕見病藥物最開始的驅動力都是來自罕見病患兒家庭或者公益基金，我們什麽時候才能提高認識？擰成一股繩兒？”
“人道主義、人文關懷、以人為本......這些得了罕見病的孩子不是人嗎？怎麽就沒人關註他們？”
“相關部門在幹什麽！”
“藥企在幹什麽！”
“這樣平白無故死了多少孩子？誰能幫我們一下啊......”
楊登雲越寫越絕望。
現在，為了推動小野的基因治療，他已經壓上了全部身家。
有時候，他實在憋得難受，也會自暴自棄地認為這是自己的報應。在藥企工作的時候，他考慮問題從來只有投資和回報，什麽是人？他不關心，這些有病的人跟他沒關系！所以，他在質問誰？他質問的......其實就是以前的自己！
或者，他質問的是人！
生而為人，難道必須自己大難臨頭，才能換位思考？
可是，他連自己都強迫不了，還能要求誰呢......
這麽想著，楊登雲突然發現自己可以理解那些懷疑他的網友了。人家憑什麽相信你的出發點不是為了賺錢？憑什麽認為你沒有非法謀利？憑什麽承認你是一個大公無私的慈善家呢？
人家的孩子是健康的，沒有經歷過這種人間地獄，憑什麽可以理解你呢......
楊登雲越想越無力，他感覺自己就是一朵飄在空中的烏雲，包裹著沈重的水汽，只等待什麽時候可以痛快地哭一場。
可是，他現在根本哭不出來，也不敢哭，還有一堆事兒等著他去處理。
這段時間，晚上失眠了，他就下載論文，多看一篇是一篇，說不定裏面就有救小野的方法。不過，直到現在，這仍然只是一個美好的願望。
小野的IIT項目進展並不順利。基因治療的一個關鍵步驟是IPS細胞的培養，這是一種經過基因重新編排回到胚胎幹細胞狀態的體細胞，也叫誘導多功能幹細胞。它的分化程度比胚胎幹細胞低，但是擁有類似的分化能力，同時避免了倫理上的問題。為了培養IPS細胞，負責小野基因治療的專家組嘗試了幾次，比如通過尿液腎上皮細胞、頭發毛囊細胞分離，最終都失敗了。
卡在這裏，推動不下去了。
再加上最近遇到的各種麻煩事兒，楊登雲非常急躁。
不過也有好消息，就是顧盼的項目。
這些年來，葛主任一直在專註研究X-連鎖腎上腺腦白質營養不良，已經取得了不少進展。顧盼說服了張綰青，自掏腰包和葛主任團隊合作，現在已經研發出來了，正在等待專家委員會和倫理委員會審查，通過之後就可以註射治療了。
也是因為顧盼的項目有了好消息，楊登雲還殘存著最後一絲希望，哪怕是幾乎渺茫的希望。
目前，全球已知的罕見病超過7000種，僅有5%存在有效治療方法。我國第一批罕見病目錄中收集的121種罕見病，其中86種在全球有治療藥物，只有77種在國內有治療藥物。
基因藥物就更少了。
根據公開資料，全球範圍內獲批的單基因罕見病的基因藥物只有4種，都是註射劑，每支售價分別為100萬、85萬、212萬和177萬美元。
無一例外，國內都沒有類似產品上市。
我國的罕見病基礎研究起步晚，相關配套措施也不完善。
在技術層面，罕見病藥物從研發到轉化的一系列流程難度非常大，目前我國罕見病藥物仍然以仿制藥和海外引進為主；在政策層面，缺少對罕見病藥物研發的保護和激勵措施；在市場層面，我國的商業醫療保險體系還不完善，罕見病藥物的支付環境不明朗。
這些要素疊加在一起，包括藥企在內的各種醫療機構缺乏研發罕見病藥物的動力，畢竟誰都不想投資和回報不成正比。
所以，推動罕見病藥物研發，核心是在政策層面讓更多資源傾斜到基礎研究和轉化，包括專利獨享、定價機制、支付體系、診療水平......只有提供充足的優惠，才能從根本上扭轉局面。
除了藥企，還有IIT。
既然藥企做不了，家長就會自己尋找出路，IIT就是一個選擇。但是，我國IIT體系也不完善。我國IIT的資金來源主要是科研經費、醫療機構專項經費、企業資助，以及少數來自公益組織和社會團體的捐贈。但是，這和海外成熟的籌資模式相比，還有不少差距。在美國，IIT資金主要來源於美國國立衛生研究院和私立基金會等民間機構。在歐洲，IIT僅允許藥廠為項目提供藥物，並在結果發表前參與審核，不承擔申辦者責任。在日本，支持開展多中心研究，通過行業協會促進機構間的合作......
舉個例子，即使是楊登雲和顧盼這種經濟條件特別優越的家庭，為了IIT還是傾盡多年積蓄。對於一般家庭來說，恐怕只能無奈放棄。
所以，楊登雲才會感覺特別無力。
這是一個系統工程，不是誰單獨可以完成的。
包括游漪正在做的很多事情，也只是杯水車薪。
但是，如果他們放棄了，不邁出第一步，未來還有什麽值得期待的呢？如果連自己都不為自己拼盡全力，還能指望誰呢......
楊登雲睜著眼睛，坐在電腦前面，敲了一個晚上的鍵盤。
等到天快亮了，他才給游漪打電話：“游醫生，我打算成立一家基因治療公司，為了小野，也為了和小野一樣的孩子......”
游漪瞬間醒了：“小野爸爸，你怎麽了？”
“我沒怎麽......我記得你也說過，我們現在需要更多的基因治療公司，我為什麽不成立一家？沒有人比我更合適了......”
“確實......我支持你！”
游漪擔心楊登雲太累了，但是，也許只有這種精神信念可以支撐楊登雲扛過一般人難以承受的累。
游漪補充：“小野爸爸，謝謝你！”
這句話，游漪是脫口而出的。
當初，她成立罕見病公益基金會，就是為了促進藥物研發和醫學轉化，只是這條路很漫長、很艱險，需要更多人一起同行。
楊登雲哽咽：“游醫生，也謝謝你！”
為了及時止住眼淚，游漪趕緊轉移話題：“對了，這段時間我們和幾個高校、咨詢公司合作推出的罕見病患者生存報告馬上就要公開發布了，首批病種是發作性睡病和低磷性佝僂病。還有，現在我們的罕見病患者組織還不完善，做的基本都是一些配合藥物臨床試驗的患者招募工作，將來必須提高在臨床試驗的早期設計和終端中的參與度......”
生死只有概率，沒有定數，需要的就是大家一起“賭一把”的勇氣。
楊登雲似乎也想起了什麽：“游醫生，你看群了嗎？”
語氣聽起來就不正常。
游漪心跳突然加速：“群？哪個群？怎麽了？”
在楊登雲的提醒下，游漪看到了Menkes病友群裏的訃告。
這幾天，她太累了，昨天晚上睡得很早，而且很沈。本來今天早晨醒來感覺輕松多了，沒想到，突然被扔過來一個重磅炸彈。
雖然見多了生死，始終學不會習慣。
游漪癱在床上，她很自責，如果她可以把事情做得更好一點兒、把進度推得再快一點兒，也許，很多孩子就能夠等到治療方法，可以活下去......為什麽？為什麽她沒有？為什麽她做不到？
每次一個孩子離開，這種自責就盤旋在她頭頂，好像禿鷹在嘶吼。
游漪蒙上被子，放聲大哭。
可是手機不讓她休息，突然嗡嗡嗡地響個不停，游漪不想接，但是等了一會兒，還是擦幹了眼淚、清了下嗓子，拿起手機，來電顯示是一個陌生號碼，座機。
游漪按下接聽鍵：“你好？”
“你好，我是街道派出所的，你認識張小溪嗎？”
“認識，怎麽了？”
“你趕緊過來吧......”
電話掛斷，游漪大腦一片空白。
剛才電話裏說了什麽？
......他們是街道派出所的，小溪跳樓了？
小溪跳樓了！
游漪耳朵裏突然想起一陣轟鳴，是實實在在的響聲，從頭頂炸開，鉆進耳朵裏，滲透進五臟六腑，凝固全身血液。
不會的，小溪不會跳樓的，她周五才幫小溪把家裏收拾幹凈了，洗完澡，吃過晚飯，還安排了工作，約定周一就來上班......不會的，明天就是周一，小溪怎麽可能跳樓了？
游漪懷疑剛才的一切都是幻覺。
她趕緊拿起手機，點開通話記錄，希望找到證據。然而，陌生號碼就安靜地躺在列表裏，通話時間1分12秒，告訴她一切都是真的。
游漪還是不願意相信。
她把電話撥了回去：“你好......你說，張小溪跳樓了？”
對面的聲音無比洪亮：“對，她在街道登記的緊急聯系人是你，你趕緊過來吧！”
游漪徹底醒過來了。
小溪走了，也走了，走的人越來越多。
游漪看到小溪的時候，她身上蒙著一層白布，身上洗得幹幹凈凈的，白色的頭發、眉毛和睫毛閃著金光，在太陽底下完美得好像一個天使，這是她希望世界記住的樣子。
警察查看了屋子，確定是跳樓自殺。
游漪感覺自己也是一具行屍走肉了，麻木地按照警察和街道工作人員的指示善後，手和腳還在動著，心早就化成灰了。
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周日淩晨，Menkes病友群的一個家長發了訃告：孩子昨天晚上走了，感謝大家的幫助，感謝小野爸爸給的藥，希望孩子下輩子做一個健康人！
藥，在這些家長心裏，楊登雲給的就是藥，是救命藥。
雖然......有藥了，也留不住孩子。因為這些藥根本解決不了問題，只能在一定範圍內減輕癥狀，延長生命。
病友群裏，最先崩潰的是楊登雲。
自從小野確診，他每時每刻都在擔心小野突然離開。很多次，小野躺在床上沒有動靜，他會顫抖著手伸到他鼻子底下，檢查還有沒有呼吸，直到感受到微弱的鼻息，一顆懸著的心才會放下，可是剛過去幾分鐘，又要重新檢查一遍......
淩晨，看到這個孩子走了的消息，楊登雲緊繃脆弱的神經徹底被扯斷了。
他害怕，害怕下一個在群裏發訃告的人就是他。
最近，楊登雲一直被網絡上的烏煙瘴氣困擾，越想越氣，越氣還越忍不住反覆看，直到罵罵咧咧地累了，才肯放下手機。他心裏始終憋著一股勁兒，不知道可以往哪裏發洩。
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他幾乎一夜沒睡，連續發了幾篇長文在公眾號上，抨擊現在的醫療制度不合理。
“孩子需要的組胺酸銅只是一種簡單的化合物，為什麽在國內買不到？”
“很多地方早就頒布了孤兒藥法案，我們的制度體系什麽時候才能跟上？”
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“人道主義、人文關懷、以人為本......這些得了罕見病的孩子不是人嗎？怎麽就沒人關註他們？”
“相關部門在幹什麽！”
“藥企在幹什麽！”
“這樣平白無故死了多少孩子？誰能幫我們一下啊......”
楊登雲越寫越絕望。
現在，為了推動小野的基因治療，他已經壓上了全部身家。
有時候，他實在憋得難受，也會自暴自棄地認為這是自己的報應。在藥企工作的時候，他考慮問題從來只有投資和回報，什麽是人？他不關心，這些有病的人跟他沒關系！所以，他在質問誰？他質問的......其實就是以前的自己！
或者，他質問的是人！
生而為人，難道必須自己大難臨頭，才能換位思考？
可是，他連自己都強迫不了，還能要求誰呢......
這麽想著，楊登雲突然發現自己可以理解那些懷疑他的網友了。人家憑什麽相信你的出發點不是為了賺錢？憑什麽認為你沒有非法謀利？憑什麽承認你是一個大公無私的慈善家呢？
人家的孩子是健康的，沒有經歷過這種人間地獄，憑什麽可以理解你呢......
楊登雲越想越無力，他感覺自己就是一朵飄在空中的烏雲，包裹著沈重的水汽，只等待什麽時候可以痛快地哭一場。
可是，他現在根本哭不出來，也不敢哭，還有一堆事兒等著他去處理。
這段時間，晚上失眠了，他就下載論文，多看一篇是一篇，說不定裏面就有救小野的方法。不過，直到現在，這仍然只是一個美好的願望。
小野的IIT項目進展並不順利。基因治療的一個關鍵步驟是IPS細胞的培養，這是一種經過基因重新編排回到胚胎幹細胞狀態的體細胞，也叫誘導多功能幹細胞。它的分化程度比胚胎幹細胞低，但是擁有類似的分化能力，同時避免了倫理上的問題。為了培養IPS細胞，負責小野基因治療的專家組嘗試了幾次，比如通過尿液腎上皮細胞、頭發毛囊細胞分離，最終都失敗了。
卡在這裏，推動不下去了。
再加上最近遇到的各種麻煩事兒，楊登雲非常急躁。
不過也有好消息，就是顧盼的項目。
這些年來，葛主任一直在專註研究X-連鎖腎上腺腦白質營養不良，已經取得了不少進展。顧盼說服了張綰青，自掏腰包和葛主任團隊合作，現在已經研發出來了，正在等待專家委員會和倫理委員會審查，通過之後就可以註射治療了。
也是因為顧盼的項目有了好消息，楊登雲還殘存著最後一絲希望，哪怕是幾乎渺茫的希望。
目前，全球已知的罕見病超過7000種，僅有5%存在有效治療方法。我國第一批罕見病目錄中收集的121種罕見病，其中86種在全球有治療藥物，只有77種在國內有治療藥物。
基因藥物就更少了。
根據公開資料，全球範圍內獲批的單基因罕見病的基因藥物只有4種，都是註射劑，每支售價分別為100萬、85萬、212萬和177萬美元。
無一例外，國內都沒有類似產品上市。
我國的罕見病基礎研究起步晚，相關配套措施也不完善。
在技術層面，罕見病藥物從研發到轉化的一系列流程難度非常大，目前我國罕見病藥物仍然以仿制藥和海外引進為主；在政策層面，缺少對罕見病藥物研發的保護和激勵措施；在市場層面，我國的商業醫療保險體系還不完善，罕見病藥物的支付環境不明朗。
這些要素疊加在一起，包括藥企在內的各種醫療機構缺乏研發罕見病藥物的動力，畢竟誰都不想投資和回報不成正比。
所以，推動罕見病藥物研發，核心是在政策層面讓更多資源傾斜到基礎研究和轉化，包括專利獨享、定價機制、支付體系、診療水平......只有提供充足的優惠，才能從根本上扭轉局面。
除了藥企，還有IIT。
既然藥企做不了，家長就會自己尋找出路，IIT就是一個選擇。但是，我國IIT體系也不完善。我國IIT的資金來源主要是科研經費、醫療機構專項經費、企業資助，以及少數來自公益組織和社會團體的捐贈。但是，這和海外成熟的籌資模式相比，還有不少差距。在美國，IIT資金主要來源於美國國立衛生研究院和私立基金會等民間機構。在歐洲，IIT僅允許藥廠為項目提供藥物，並在結果發表前參與審核，不承擔申辦者責任。在日本，支持開展多中心研究，通過行業協會促進機構間的合作......
舉個例子，即使是楊登雲和顧盼這種經濟條件特別優越的家庭，為了IIT還是傾盡多年積蓄。對於一般家庭來說，恐怕只能無奈放棄。
所以，楊登雲才會感覺特別無力。
這是一個系統工程，不是誰單獨可以完成的。
包括游漪正在做的很多事情，也只是杯水車薪。
但是，如果他們放棄了，不邁出第一步，未來還有什麽值得期待的呢？如果連自己都不為自己拼盡全力，還能指望誰呢......
楊登雲睜著眼睛，坐在電腦前面，敲了一個晚上的鍵盤。
等到天快亮了，他才給游漪打電話：“游醫生，我打算成立一家基因治療公司，為了小野，也為了和小野一樣的孩子......”
游漪瞬間醒了：“小野爸爸，你怎麽了？”
“我沒怎麽......我記得你也說過，我們現在需要更多的基因治療公司，我為什麽不成立一家？沒有人比我更合適了......”
“確實......我支持你！”
游漪擔心楊登雲太累了，但是，也許只有這種精神信念可以支撐楊登雲扛過一般人難以承受的累。
游漪補充：“小野爸爸，謝謝你！”
這句話，游漪是脫口而出的。
當初，她成立罕見病公益基金會，就是為了促進藥物研發和醫學轉化，只是這條路很漫長、很艱險，需要更多人一起同行。
楊登雲哽咽：“游醫生，也謝謝你！”
為了及時止住眼淚，游漪趕緊轉移話題：“對了，這段時間我們和幾個高校、咨詢公司合作推出的罕見病患者生存報告馬上就要公開發布了，首批病種是發作性睡病和低磷性佝僂病。還有，現在我們的罕見病患者組織還不完善，做的基本都是一些配合藥物臨床試驗的患者招募工作，將來必須提高在臨床試驗的早期設計和終端中的參與度......”
生死只有概率，沒有定數，需要的就是大家一起“賭一把”的勇氣。
楊登雲似乎也想起了什麽：“游醫生，你看群了嗎？”
語氣聽起來就不正常。
游漪心跳突然加速：“群？哪個群？怎麽了？”
在楊登雲的提醒下，游漪看到了Menkes病友群裏的訃告。
這幾天，她太累了，昨天晚上睡得很早，而且很沈。本來今天早晨醒來感覺輕松多了，沒想到，突然被扔過來一個重磅炸彈。
雖然見多了生死，始終學不會習慣。
游漪癱在床上，她很自責，如果她可以把事情做得更好一點兒、把進度推得再快一點兒，也許，很多孩子就能夠等到治療方法，可以活下去......為什麽？為什麽她沒有？為什麽她做不到？
每次一個孩子離開，這種自責就盤旋在她頭頂，好像禿鷹在嘶吼。
游漪蒙上被子，放聲大哭。
可是手機不讓她休息，突然嗡嗡嗡地響個不停，游漪不想接，但是等了一會兒，還是擦幹了眼淚、清了下嗓子，拿起手機，來電顯示是一個陌生號碼，座機。
游漪按下接聽鍵：“你好？”
“你好，我是街道派出所的，你認識張小溪嗎？”
“認識，怎麽了？”
“你趕緊過來吧......”
電話掛斷，游漪大腦一片空白。
剛才電話裏說了什麽？
......他們是街道派出所的，小溪跳樓了？
小溪跳樓了！
游漪耳朵裏突然想起一陣轟鳴，是實實在在的響聲，從頭頂炸開，鉆進耳朵裏，滲透進五臟六腑，凝固全身血液。
不會的，小溪不會跳樓的，她周五才幫小溪把家裏收拾幹凈了，洗完澡，吃過晚飯，還安排了工作，約定周一就來上班......不會的，明天就是周一，小溪怎麽可能跳樓了？
游漪懷疑剛才的一切都是幻覺。
她趕緊拿起手機，點開通話記錄，希望找到證據。然而，陌生號碼就安靜地躺在列表裏，通話時間1分12秒，告訴她一切都是真的。
游漪還是不願意相信。
她把電話撥了回去：“你好......你說，張小溪跳樓了？”
對面的聲音無比洪亮：“對，她在街道登記的緊急聯系人是你，你趕緊過來吧！”
游漪徹底醒過來了。
小溪走了，也走了，走的人越來越多。
游漪看到小溪的時候，她身上蒙著一層白布，身上洗得幹幹凈凈的，白色的頭發、眉毛和睫毛閃著金光，在太陽底下完美得好像一個天使，這是她希望世界記住的樣子。
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